april 19, 2013

Genterapi kan vende medfødt høretab

Share

Genterapibehandling har genskabt hørelse hos mus.

En genterapi tilgang kan vende medfødt døvhed forårsaget af en genetisk defekt i mus, ifølge en præklinisk undersøgelse. Resultaterne har potentiale til at udgøre en fremtidig behandling for mennesker, der er født døve.

"Det er første gang, at et arveligt, genetisk høretab er blevet behandlet på laboratoriemus, og som sådan udgør det en vigtig milepæl for behandling af genetisk døvhed hos mennesker," siger Senior undersøgelsesforsker Lawrence Lustig fra University of California, San Francisco.

Høretab er en af ??de mest almindelige humane sansefunktioner og kommer fra skader på hårceller i det indre øre. Omkring halvdelen af tilfældene, hvor der er medfødt høretab, er genetisk og forårsaget af genetiske defekter. Korrigering af genetiske defekter, der forårsager medfødt høretab kan i fremtiden genskabe hørelse. Imidlertid har tidligere forsøg på at vende høretab forårsaget af genetiske mutationer ikke været en succes.

Injektion af genetisk materiale

Lustig og hans team brugte mus med arvelig døvhed forårsaget af en mutation i en gen-kode for et protein kaldet vesikulær glutamat transporter-3 (VGLUT3). Dette protein er afgørende for indre hårceller til at sende signaler, der muliggør hørelse. To uger efter forskerne leverede VGLUT3 genet ind i det indre øre gennem en injektion blev hørelsen genoprettet hos alle musene. Denne forbedring varede mellem syv uger og halvandet år efter behandlingen hos voksne mus og mindst ni måneder, når nyfødte mus modtaget behandlingen.

  "I årevis har forskerne antydet muligheden for genterapi som en potentiel kur mod døvhed. I denne undersøgelse nu giver vi et meget reel og stort skridt hen imod dette mål," siger Lustig.

Undersøgelsen blev offentliggjort i tidsskriftet Neuron, juli 2012.

Kilde: www.hear-it.org 19.04.2013